Autoritățile de reglementare din SUA au aprobat terapia genetică pentru hemofilie B de la CSL Behring, o perfuzie unică care îi scutește pe pacienți de tratamentele obișnuite, dar care costă 3,5 milioane de dolari pe doză, ceea ce îl face cel mai scump medicament din lume, potrivit Bloomberg.
Hemgenix de la CSL Behring, administrat o singură dată, a redus cu 54% numărul de evenimente hemoragice așteptate pe parcursul unui an, potrivit unui studiu cheie al terapiei. De asemenea, a eliberat 94% dintre pacienți de perfuziile consumatoare de timp și costisitoare de Factor IX, care sunt utilizate în prezent pentru a controla această afecțiune potențial mortală.
“Deși prețul este puțin mai mare decât se aștepta, cred că are șanse de succes, deoarece 1) medicamentele existente sunt, de asemenea, foarte scumpe și 2) pacienții cu hemofilie trăiesc în mod constant cu teama de sângerări”, a declarat Brad Loncar, investitor în biotehnologie și director executiv al Loncar Investments. “Un produs de terapie genetică va fi atractiv pentru unii”.
Terapiile genetice pot îmbunătăți în mod dramatic o serie de afecțiuni devastatoare prin remedierea cauzelor care stau la baza acestora. Zolgensma de la Novartis AG pentru bebelușii cu atrofie musculară spinală a avut un preț de 2,1 milioane de dolari atunci când a fost aprobat în 2019, în timp ce Zynteglo de la Bluebird Bio Inc. pentru tulburarea de sânge beta talasemie a ajuns la 2,8 milioane de dolari la începutul acestui an.
Stabilirea prețurilor a fost o problemă pentru medicamentele noi, costurile ridicate pentru medicamente precum medicamentul pentru Alzheimer Aduhelm al Biogen Inc. în SUA și Zynteglo al Bluebird în Europa contribuind la faptul că acestea au devenit eșecuri comerciale.
Deși s-au înregistrat progrese în tratamentul hemofiliei, măsurile necesare pentru prevenirea și tratarea sângerărilor pot eroda calitatea vieții pacienților, a declarat Peter Marks, directorul Centrului pentru evaluarea și cercetarea produselor biologice din cadrul Administrației americane pentru alimente și medicamente (US Food and Drug Administration). Hemgenix reprezintă un progres important în dezvoltarea de terapii inovatoare pentru persoanele afectate de această boală, a spus el.
Tratamentul tradițional al hemofiliei perfuzează proteinele lipsă, numite factori de coagulare, de care organismul are nevoie pentru a forma cheaguri și a opri sângerarea. Hemgenix funcționează prin administrarea unei gene care poate produce factorii de coagulare lipsă în ficat, unde începe să lucreze pentru a produce proteina Factor IX.
Terapia genică va fi fabricată în Lexington, Massachusetts, de către uniQure NV, care a vândut drepturile de comercializare pentru Hemgenix către CSL Behring în 2020. Aproximativ 16 milioane de persoane din SUA și Europa au hemofilie B, potrivit uniQure. Hemofilia A este mai frecventă, afectând aproximativ de cinci ori mai multe persoane.
