O pastilă dezvoltată de Eli Lilly reduce semnificativ o formă genetică de colesterol

Cea mai mare doză dintr-o pastilă experimentală dezvoltată de Eli Lilly a redus dramatic o formă genetică de colesterol ridicat într-un studiu în stadiu intermediar, potrivit datelor prezentate luni la o reuniune medicală, transmite Reuters.

Medicamentul, muvalaplin, a redus nivelurile de lipoproteină (a), sau Lp (a), cu 70% folosind un test de sânge tradițional și cu aproape 86% pe baza unui test mai specific dezvoltat de companie, au raportat cercetătorii la reuniunea Asociației Americane a Inimii din Chicago.

Medicamentul Lilly este singurul tratament oral dintr-un grup de mai multe terapii injectabile în curs de testare pentru tratarea Lp(a) ridicată, un factor de risc pentru bolile de inimă care afectează una din cinci persoane la nivel mondial.

Spre deosebire de lipoproteina cu densitate scăzută sau LDL, așa-numitul colesterol rău, care poate fi tratat prin dietă și statine, nu există tratamente aprobate pentru Lp(a) și puține persoane știu chiar că îl au.

Lp(a) crescută poate crește semnificativ riscul de atac de cord, accident vascular cerebral, îngustarea valvei aortice și boală arterială periferică, o acumulare de plăci grase în artere. Persoanele de origine africană și sud-asiatică prezintă cel mai mare risc.

Studiul a comparat trei doze zilnice de muvalaplin – 10, 60 și 240 miligrame – cu un placebo la 233 de adulți cu niveluri ridicate de Lp(a). Cercetătorii au testat nivelurile de Lp(a) folosind un test de sânge tradițional și o nouă metodă care măsoară nivelurile de particule Lp(a) intacte din sânge.

Muvalaplin a redus Lp(a) cu 47,6% la 10 mg, 81,7% la 60 mg și 85,8% la 240 mg, măsurată prin testul de sânge intact față de placebo. Aceasta a fost redusă cu 40,4%, 70,0% și, respectiv, 68,9%, măsurată prin testul tradițional.

Evenimentele adverse au fost similare în ambele grupuri, muvalaplin și placebo.

Ruth Gimeno, vicepreședinte de grup al Lilly pentru diabet și cercetare metabolică, a declarat că societatea cântărește următorii pași pentru avansarea la studiile de etapă târzie.

„Va trebui să avem discuții cu autoritățile de reglementare, dar suntem foarte încântați”,

a declarat ea într-un interviu.

Ea a remarcat că, deși medicamentul a redus un factor de risc cardiovascular, sunt necesare studii de amploare pentru a dovedi că scăderea Lp(a) reduce efectiv atacurile de cord și alte evenimente cardiovasculare adverse.

În cadrul aceleiași reuniuni, Silence Therapeutics, cu sediul la Londra, a raportat rezultatele la 60 de săptămâni ale unui studiu de fază 2 la 180 de pacienți cu zerlasiran, care acționează prin reducerea activității genei LPA care duce la niveluri ridicate de Lp(a), utilizând o tehnologie cunoscută sub denumirea de ARN interferant scurt sau siARN.

O injecție de 300 mg sau 450 mg de zerlasiran administrată la fiecare 16 sau 24 de săptămâni a redus Lp(a) cu 80% până la 85% pe parcursul a 36 până la 60 de săptămâni de urmărire, fără probleme majore de siguranță.

„Am observat o doborâre profundă, așa cum am văzut în prima fază”,

a declarat într-un interviu Dr. Curtis Rambaran, directorul medical al companiei.

Silence va testa doza de 300 mg într-un studiu de fază târzie care va începe la mijlocul anului viitor, a spus el.

Rezultatele ambelor studii au fost publicate în JAMA.

Alte tratamente injectabile pentru Lp(a) aflate în teste clinice includ lepodisiran de la Lilly, olpasiran de la Amgen și pelacarsen de la Novartis.