EMA recomandă primul medicament ce întârzie apariția diabetului de tip 1

Agenția Europeană pentru Medicamente a recomandat autorizarea medicamentului Teizeild, primul tratament capabil să întârzie apariția diabetului de tip 1, la persoanele aflate în stadiile incipiente ale bolii.

Agenţia Europeană a Medicamentului (EMA) a recomandat autorizarea în UE a tratamentului Teizeild (teplizumab) pentru întârzierea trecerii la stadiul 3 al diabetului zaharat de tip 1 la adulţi şi copii, începând de la vârsta de 8 ani cu boală aflată în stadiul 2. Concret, substanța activă teplizumab este un anticorp care încetineşte progresia bolii prin reducerea ritmului de distrugere a celulelor beta. Administrarea se face intravenos, o dată pe zi, timp de 14 zile consecutive.

Diabetul zaharat de tip 1 este o boală autoimună cronică în care sistemul imunitar distruge celulele beta din pancreas, responsabile de producerea insulinei, hormonul care permite glucozei să pătrundă în celule pentru a fi folosită ca energie. Acumularea de glucoză în sânge generează simptome precum sete excesivă, foame, urinări frecvente, scădere în greutate şi oboseală, iar în timp pot fi afectate inima, vasele de sânge, nervii, ochii şi rinichii. În Uniunea Europeană, aproximativ 2,2 milioane de persoane au diabet zaharat de tip 1, potrivit Biziday.

Boala evoluează în trei stadii, iar simptomele apar de obicei în stadiul 3, când pacienţii au nevoie zilnic de insulină. Întârzierea instalării acestui stadiu poate reduce semnificativ povara terapiei, mai ales în cazul copiilor.

Recomandarea EMA se bazează pe rezultatele unui studiu clinic randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, realizat pe 76 de pacienţi cu diabet zaharat de tip 1 în stadiul 2. Astfel, în timpul unei perioade mediane de urmărire de 51 de luni, 20 dintre cei 44 de pacienţi trataţi cu teplizumab (45%) au evoluat către stadiul 3, faţă de 23 dintre cei 32 de pacienţi din grupul placebo (72%). În plus, alte studii au arătat că tratamentul a permis o conservare semnificativă a funcţiei celulelor beta faţă de placebo.

Cele mai frecvente reacţii adverse au inclus scăderea numărului unor tipuri de globule albe (limfocite, leucocite şi neutrofile), erupţii cutanate şi valori reduse ale bicarbonatului sanguin, care pot duce la acidoză metabolică (exces de acid în organism).

Decizia finală privind aprobarea la nivelul UE va fi luată de Comisia Europeană.